医者に創造性は必要だ。でも「患者で試すこと」は創造性ではない
最近、医者という仕事はずいぶん窮屈になったなと思います。
保険診療では、使える薬も検査も適応もかなり細かく決められている。
さらに診療ガイドラインがあり、「この疾患ならまずこれ」「次はこれ」と標準治療が整備されています。
もちろん、これは悪いことではありません。
経験と勘だけに頼った診療を減らし、どこへ行っても一定水準以上の医療を受けられるようにした。
日本の医療の質を支えてきた重要な仕組みです。
ただ、その一方で医師の仕事が、
症状を見る → ガイドラインを見る → 推奨された検査をする → 推奨薬を処方する
というアルゴリズムに近づいているのも事実でしょう。
これだけなら、将来AIのほうが得意になるかもしれません。
だから僕は、これからの医師にはむしろ「創造性」が必要になると思っています。
ところが、ここにはひとつ大きな落とし穴があります。
ガイドラインから自由になることと、科学から自由になることは違う
最近、自由診療の世界では、エクソソーム、各種再生医療、さらにはメチレンブルー点滴など、まだ臨床的評価が十分に定まっていない治療が次々に登場しています。
僕は新しい治療そのものを否定するつもりはありません。むしろ新しいものは大好きです。
エクソソームを含むextracellular vesicle、つまり細胞外小胞は、細胞間の情報伝達を考えるうえで非常に面白い研究領域です。
実際、臨床応用も始まっています。
しかし2024年に発表された臨床試験のsystematic review and meta-analysisを読むと、安全性について有望なデータが出始めている一方で、対象疾患、EVの由来、製造法、投与量、投与経路など研究間の違いが大きく、まだ標準化された治療とは言えません。
Journal of Extracellular Vesicles, 2024;13:e12458 {38958077}。
再生医療も同じです。
「自分の細胞だから安全」
「再生医療だから副作用が少ない」
そんな単純な話ではありません。
未証明の幹細胞治療を受けた患者に起きた有害事象については、すでに多数の症例がレビューされています。
Bauerらは感染症、腫瘍形成、神経学的障害などを含む有害事象を整理しています。
Stem Cells Translational Medicine, 2018;7(9):676–685 {30063299}。
そこで僕が最近とても気になる言葉があります。
「まだエビデンスはありませんが、これからエビデンスを取っていきます」
という言葉です。
一見すると、とても科学的に聞こえます。
しかし、これは少し考えたほうがいい。
「これからエビデンスを取る」は免罪符ではない
本当にエビデンスを作るのであれば、研究仮説を立て、対象患者を決め、主要評価項目をあらかじめ設定し、有害事象を記録し、統計解析計画を作り、倫理審査を受ける。
そして重要なのは、
効かなかった場合も結果として残す。
そこまでやって初めて臨床研究です。
ところが、
「効くかもしれません」
「まだエビデンスはありません」
「でも自由診療なので数十万円です」
と患者さんに投与し、後から症例を集めて「研究しています」と言うのであれば、話はかなり違ってきます。
言葉を選ばずに言えば、患者さんがお金を払って参加する人体実験に近づいてしまう。
もちろん医学の進歩には、人を対象にした研究が不可欠です。
第I相試験だって広い意味では人体実験です。
しかし、研究として行われる人体実験と、治療として販売される未検証医療は全く違う。
ここは医学者として、きちんと区別しなければいけないと思います。
もうひとつ、最近耳にするようになったのがメチレンブルー点滴です。
メチレンブルーそのものは怪しい物質ではありません。
古くから医療で使われ、メトヘモグロビン血症などでは明確な薬理作用を持つ薬剤です。
さらにミトコンドリア電子伝達系への作用なども研究されており、基礎医学としては非常に面白い。
ここまではいいのです。
ところが、
ミトコンドリアに作用する。
だから細胞が元気になる。
だから若返る。
だから健康な人に点滴しよう。
となると、途中にかなり大きな橋が何本か抜けています。
しかもメチレンブルーは単なる「青い抗酸化物質」ではありません。
monoamine oxidase A、つまりMAO-Aを阻害する作用があります。
RamsayらはメチレンブルーによるMAO-A阻害を実験的に示し、SSRIなどのセロトニン作動薬との併用でセロトニン毒性を起こし得る薬理学的背景を報告しています。
British Journal of Pharmacology, 2007;152(6):946–951 {17721552}。
つまり、
「ミトコンドリアに良さそうだから美容点滴に」というほど軽い薬ではないのです。
医学の進歩は、最初はすべてエビデンスがない。
では、エビデンスのない治療は一切やってはいけないのか。
そんなことを言ったら医学は一歩も進歩しません。
世界初の治療には、当然ながらその時点でエビデンスなどありません。
大切なのは順番なのです。
仮説を立てる。
基礎研究をする。
毒性を調べる。
用量を考える。
倫理審査を受ける。
そして臨床試験をする。
この過程こそが、医学における創造性だと思います。
創造的な医療とは、思いついたものを患者さんに試すことではない。
新しい仮説を考え、それを科学のルールの中で証明していくことです。
ここを取り違えると、「先端医療」という言葉が何でも許してしまう魔法の言葉になってしまいます。
僕は保険診療と診療ガイドラインによって、医師から創造性が失われていくことには危機感があります。
でも同時に、強く思うことがあります。
ガイドラインから自由になることと、科学から自由になることは全く違う。
むしろ自由診療を行う医師ほど、保険というガードレールがないからこそ、自分自身でより厳しい科学的なガードレールを持たなければならないのではないでしょうか。
新しい医療に挑戦することは素晴らしい。
でも患者さんからお金をいただいて治療をする前に、一度だけ自分に問いかける必要がある。
これは本当に患者さんのための治療なのか。
それとも、まだ証明されていない仮説を「先端医療」という名前で販売しているだけなのか。
医者には創造性が必要です。
しかし、その創造性を「医学」にしてくれるものこそ、エビデンスと研究倫理なのだと思います。

Doctors Need Imagination. Patients Need Evidence.
Lately, I have found myself thinking that being a doctor has become a rather constrained profession.
In Japan’s public health insurance system, the drugs we can prescribe, the tests we can order, and the indications for using them are all defined in considerable detail. On top of that, there are clinical practice guidelines that tell us, in effect, “For this disease, start with this,” followed by “then do this,” and so on.
Of course, none of this is necessarily a bad thing.
These systems have reduced our reliance on individual experience and intuition alone, while helping ensure that patients receive a certain standard of care regardless of where they are treated. They have played an important role in maintaining the quality of Japanese medicine.
At the same time, however, it is also true that the work of a doctor is increasingly beginning to resemble an algorithm:
Look at the symptoms → consult the guidelines → order the recommended tests → prescribe the recommended medication.
If that were all there was to medicine, AI might eventually become better at it than we are.
That is precisely why I believe that doctors will need more creativity in the future, not less.
But there is an important trap here.
Being Free from Guidelines Is Not the Same as Being Free from Science
In the world of private-pay medicine, treatments whose clinical value has not yet been firmly established are appearing one after another: exosomes, various forms of regenerative medicine, and more recently, intravenous methylene blue, among others.
I am not opposed to new treatments. Quite the opposite. I have always been fascinated by new ideas.
Extracellular vesicles, including exosomes, are a particularly fascinating field of research when it comes to understanding how cells communicate with one another. Clinical applications are already beginning to emerge.
However, a 2024 systematic review and meta-analysis of clinical trials found that while early data on safety are encouraging, there are substantial differences among studies in terms of the diseases being treated, the source of the extracellular vesicles, manufacturing methods, dosage, and route of administration. In other words, this is not yet a standardized treatment. Journal of Extracellular Vesicles, 2024;13.
The same is true of regenerative medicine.
“It’s your own cells, so it’s safe.”
“Because it’s regenerative medicine, there are fewer side effects.”
Medicine is not that simple.
Adverse events associated with unproven stem-cell therapies have already been documented in numerous reports. Bauer and colleagues reviewed complications including infections, tumor formation, and neurological disorders. Stem Cells Translational Medicine, 2018;7(9):676–685.
And there is one phrase I have been hearing more and more lately:
“There isn’t enough evidence yet, but we plan to collect the evidence going forward.”
At first glance, that sounds remarkably scientific.
But I think we need to stop and think about what it actually means.
“We’ll Gather the Evidence Later” Is Not a Free Pass
If you genuinely intend to generate evidence, you formulate a research hypothesis, define the patient population, establish primary endpoints in advance, record adverse events, develop a statistical analysis plan, and obtain approval from an ethics committee.
And, perhaps most importantly, you record the results even when the treatment doesn’t work.
Only then are you really conducting clinical research.
If, instead, you tell patients:
“It might work.”
“There isn’t enough evidence yet.”
“But it’s private-pay, so the treatment costs several thousand dollars.”
—and administer the treatment anyway, only to collect cases afterward and say, “We’re conducting research,” then we are talking about something quite different.
To put it bluntly, it begins to look like an experiment on human beings who are paying to participate.
Of course, medical progress depends on research involving human subjects.
Phase I clinical trials, in a broad sense, are experiments involving human beings.
But a human experiment conducted as legitimate research is fundamentally different from an unvalidated medical intervention being sold to patients as a treatment.
As physicians and medical researchers, I believe we have a responsibility to keep those two things clearly separate.
Methylene Blue: Interesting Science, but Not a “Wellness Drip”
Another treatment I have been hearing more about recently is intravenous methylene blue.
Methylene blue itself is certainly not some mysterious or dubious substance. It has been used in medicine for a long time and has well-established pharmacological effects in conditions such as methemoglobinemia.
Its effects on the mitochondrial electron transport chain have also been studied, making it a fascinating subject from the perspective of basic science.
So far, so good.
But then the reasoning sometimes goes like this:
It affects mitochondria.
Therefore, it makes cells healthier.
Therefore, it may reverse aging.
Therefore, let’s give it intravenously to healthy people.
There are several very large bridges missing between those steps.
And methylene blue is not simply a “blue antioxidant.”
It also inhibits monoamine oxidase A, or MAO-A. Ramsay and colleagues demonstrated the inhibitory effect of methylene blue on MAO-A and reported the pharmacological basis for the possibility of serotonin toxicity when it is combined with serotonergic drugs such as SSRIs. British Journal of Pharmacology, 2007;152(6):946–951.
In other words, this is not a drug that should be casually turned into a cosmetic IV drip simply because “it seems good for mitochondria.”
Medicine Advances Because We Follow a Sequence
There is, of course, an obvious objection.
Every new medical treatment begins without evidence. So are we saying that we should never use a treatment for which there is no evidence?
If that were the rule, medicine would never advance.
The world’s first treatment for anything cannot possibly have an established evidence base at the moment it is first developed.
What matters is the sequence.
Formulate a hypothesis.
Conduct basic research.
Investigate toxicity.
Determine an appropriate dose.
Obtain ethical approval.
Then conduct clinical trials.
That process, I believe, is what creativity in medicine actually looks like.
Creative medicine does not mean trying whatever idea happens to occur to you on your patients.
It means developing a new hypothesis and then testing and proving it within the rules of science.
If we lose sight of that distinction, the phrase “cutting-edge medicine” can become a magical expression that seems to justify almost anything.
Creativity Needs Guardrails
I am genuinely concerned that public insurance systems and clinical guidelines may gradually squeeze creativity out of medicine.
But at the same time, I feel equally strongly about something else:
Being free from guidelines is not the same as being free from science.
In fact, doctors practicing private-pay medicine may have an even greater responsibility to impose strict scientific guardrails on themselves precisely because they no longer have the guardrails provided by the public insurance system.
There is nothing wrong with challenging the boundaries of medicine.
On the contrary, that is how medicine moves forward.
But before charging a patient for a new treatment, we should stop and ask ourselves one question:
Is this genuinely a treatment for the patient’s benefit?
Or am I simply selling an unproven hypothesis under the attractive label of “cutting-edge medicine”?
Doctors need creativity.
But what turns that creativity into medicine is precisely what keeps it grounded: evidence and research ethics.